阿茲海默症的治療策略可分為傳統治療與新型免疫治療兩大類。傳統治療主要依循過去的乙醯膽鹼學說，而新型治療則聚焦於單株抗體等免疫療法。
阿茲海默症治療的四大學說
乙醯膽鹼學說（Cholinergic Hypothesis）
主要認為乙醯膽鹼減少是導致神經與記憶功能退化的主因。因此在治療策略上，透過抑制乙醯膽鹼酯酶，延緩乙醯膽鹼分解。常用藥物如：Donepezil、Rivastigmine、Galantamine等雖可減緩症狀，但無法阻止病情進展。。
NMDA 興奮毒性假說（Excitotoxicity Hypothesis）
該假說主要認為過度活化 NMDA 受體會導致神經細胞損傷，因此使用 NMDA 受體拮抗劑減少興奮毒性。此類藥物像是Memantine等雖可減緩症狀，但同樣無法阻止病情進展。
類澱粉蛋白學說（Amyloid Hypothesis）
由於Aβ 類澱粉蛋白聚集形成不溶性斑塊，破壞神經元，所以透過單株抗體結合 Aβ，促進免疫系統清除，也是目前最新的治療方式。
Tau 蛋白學說（Tau Hypothesis）
學界普遍認為過度磷酸化的 tau 蛋白形成纏結，破壞神經元結構，如果能研發針對 tau 蛋白的免疫抗體，就能反轉疾病，但該類型藥物目前仍多處於研究階段。
2024 年最新治療方向：單株抗體治療
阿茲海默症協會在 2024 年發表最新藥物研發概況，藥物可分為四大類：疾病調節的生物製劑、疾病調節的小分子藥物、認知功能促進劑、神經精神症狀控制藥物。其中最受矚目的，是生物製劑（單株抗體治療）。這類藥物多透過與可溶性或纖維化形式的Aβ結合，促進免疫系統將其移除，期望能延緩疾病進展。然而，目前的研究也證實，使用該類型的藥物仍須在臨床效益與安全性之間取得適當平衡。
Aducanumab
首批獲美國FDA加速批准的Aβ單株抗體（IgG1），主要結合Aβ Oligomer並促進微膠細胞清除類澱粉沉積。在EMERGE與ENGAGE兩個臨床試驗中，高劑量組在其中一研究中顯示能降低腦內Aβ沉積量，但另一項試驗卻未能複製結果，導致爭議。由於臨床意義存疑，該藥最終在多國市場撤回。
Donanemab
針對N端Pyroglutamate修飾的Aβ，選擇性結合成熟的斑塊。在TRAILBLAZER-ALZ研究中，76週追蹤顯示CDR-SB下降速度上顯著優於對照組，且PET影像證實可大幅降低Aβ沉積量。值得注意的是，部分患者在達到Aβ PET陰性後可停藥，顯示其清除效率高。然而，與Aβ清除相關的影像異常（ARIA）仍是該藥物的主要副作用。
Lecanemab
同時針對可溶性Aβ原纖絲與不可溶之斑塊，減少斑塊形成並促進清除，達到延緩疾病的目的。在CLARITY AD研究中，18個月的追蹤顯示其能使CDR-SB衰退幅度降低約27%，顯著優於對照組。PET成像亦證實類澱粉蛋白沉積顯著減少。不過，關於安全性，其ARIA發生率仍高於對照組。
ARIA 副作用與風險控制
前面常提到的這些藥物會產生ARIA（Amyloid-Related Imaging Abnormalities），這到底是什麼呢？ARIA常見有兩種型態：ARIA-E：腦水腫（Edema）、ARIA-H：腦出血（Hemorrhage）。其發生原因和單株抗體順便影響血管壁 Aβ 時，導致血腦障壁（BBB）破裂，進而引起水腫或出血有關。
審慎評估利與弊
因此，在使用藥物前需要經過評估：
- 確認 PET 顯示 Aβ 陽性，或CSF 檢測支持診斷。
- 核磁共振（MRI）排除高風險腦出血（≥4 個微小出血者不適用）。
- 建議檢測 ApoE 基因：攜帶 ApoE4 者風險高，較不適合使用
- 定期追蹤 MRI 以監測 ARIA。
由於單株抗體治療價格高昂，目前亦只有一種藥物納入健保給付，若自費，年費約新台幣百萬元以上，適用與否需考量疾病階段、基因風險與經濟負擔。
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